안전성이 더욱 중요한 뇌 질환 치료제

키움증권의 제약 리포트는 Capsida의 CAP-002 1/2상에서 첫 소아 환자의 사망으로 자발적 임상 중단이 발표된 사례를 중심으로, CNS용 AAV 기반 유전자치료제의 안전성 이슈를 분석한다. 이번 사건은 FDA의 안전성 규제 강화 가능성과 BBB 투과 기술의 안전성 확보 필요성을 강조하며, 대체 기술로 ABL Bio의 이중항체 플랫폼이 주목받고 있다. Capsida의 도전은 고용량 투여 시 간독성 및 면역반응 등 기존 AAV 치료제의 한계를 재조명하고 있다. 또한 과거 CNS 대상 AAV 치료제의 안전성 이슈 사례를 통해 안전 관리와 규제 환경 변화가 투자 심리에 영향을 줄 수 있음을 제시한다.

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• - Capsida의 CAP-002 1/2상에서 발생한 소아 사망으로 CNS용 AAV 치료제의 안전성에 대한 의문이 강화되었다.
• - FDA의 안전성 규제 강화 가능성 및 BBB 투과 기술의 안전성 확보가 앞으로의 임상 개발 및 투자에 핵심 이슈로 부상한다.
• - 에이비엘바이오의 이중항체 기반 BBB 타깃 플랫폼이 상대적 안전성으로 주목되며 빅파마의 관심이 증가할 가능성이 있다.
• - 과거 다수의 CNS 대상 AAV 치료제 안전성 이슈 사례가 누적되어 있어 안전성 관리와 규제 환경 변화가 투자심리에 큰 영향을 미칠 수 있다.