아블라야(Avlayah) FDA 허가 코멘트

FDA가 Denali Therapeutics의 헌터증후군 치료제 Avlayah의 가속승인을 발표했다. 뇌혈관장벽 BBB를 통과하는 최초의 바이오의약품 상용화를 허용했다는 점이 주목된다. 임상은 18세 사이의 남성 헌터증후군 환자 47명을 대상으로 진행됐고, 매주 1회 정맥 주사로 투여되었으며 3mg/kg에서 30mg/kg까지 용량을 검토한 뒤 최종적으로 15mg/kg를 목표 용량으로 설정했다. 핵심 지표로 CSF HS는 기저치 대비 91% 감소했고, 환자의 93%가 정상 아동 범위에 들었으며 소변 내 HS도 기저치 대비 88% 감소했다. 안전성 측면에서는 모든 참가자가 한 번 이상 이상 반응을 경험했고, 주입 관련 반응이 87%로 가장 흔했으며 38%에서 빈혈 관련 이상 반응이 보고됐다.

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• - 뇌혈관장벽(BBB) 통과를 통한 최초의 상용화 가능성이 확인되어 CNS 질환 치료 플랫폼의 가치가 재평가될 전망
• - CSF HS 감소(91%), 정상 아동 범위 도달(93%), 소변 HS 감소(88%), NfL 감소(76%; 153주차 기준) 등 강한 약효 신호가 확인되었다
• - Denali의 가속승인으로 BBB 셔틀/브레인 deliver 플랫폼의 실전 상용화 가능성이 주목받고 국내 BBB셔틀 파이프라인의 가치 상승이 기대된다
• - TF-R 기반 수송 플랫폼 등 BBB 통과 기술의 실전 검증으로 국내 기업들의 협상력 및 라이선스딜 기회가 확대될 가능성이 있다